GIPSE, L'excellence en formation

ORPHAN DRUG AND RARE DISEASE - ACCELERATING ACCESS TO THERAPEUTIC INNOVATION - 4 EME EDITION

Durée : 14 heures | Type : Inter

Pré-requis

Public visé

PROFESSIONNELS DE LA RECHERCHE CLINIQUE, PORTEURS DE PROJETS

Objectif pédagogique

Modalités pédagogiques

Programme

Journee 1

Développement du médicament : les outils de l’EMA

  • Désignation orpheline et assistance à l’élaboration de protocole: des incitations pour le développement de traitements dans le domaine des maladies rares Annie Lorence, ANSM, membre du COMP (Committee for Orphan Medicinal Products - Comié pour les médicaments orphelins) à l’EMA (European Medicines Agency - Agence européenne du médicament)
  • Un retour d’expérience académique dans le développement thérapeutique : Fraction Vasculaire Stromale issue du tissu adipeux pour le traitement de la sclérodermie Dr Jérémy Magalon, Laboratoire de thérapie et culture cellulaire, Hôpital de la Conception, AP-HM

Discussions

  • Plan d'investigation pédiatrique Sylvie Benchetrit, ANSM
  • Retour d’expérience : développement du Macitentan pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire chez l’enfant Catherine Lesage, Directrice principale, Responsable du programme de science clinique pédiatrique, Actelion

 Discussions


Zoom Actualité - PedCRIN : un projet de renforcement des capacités pour les essais cliniques pédiatriques multinationaux

 

Journée 2

Zoom Actualité - Définition des priorités de recherche en santé Pr Behrouz Kassaï, CHU de Lyon

Méthodologie

  • Présentation et retours d’expérience: exemple d’un essai de taille 1 et de leur méta-analyse dans la maladie de Wilson Pr Stéphane Thobois et Pr Behrouz Kassaï, CHU de Lyon

Repositionnement du médicament

  • Repositionnement du médicament: de nouvelles indications pour des médicaments existants Pr Olivier Blin, Responsable du département de pharmacologie clinique, Hôpitla de la Timone, AP-HM, Coordonateur d’Orphandev
  • Retour d’expérience: repositionnement du Rimeporide dans la myopathie de Duchene Florence Porte Thomé, Directrice R&D, Fondation EspeRare

Médecine personnalisée [1/2]

  • Atelier participatif [1/2] Leïla Bachir, F-CRIN

 

Médecine personnalisée [2/2]

  • Médecine personnalisée dans le traitement de la mucovicidose Dr François Vermeulen, Université catholique de Louvin
  • Développement de médicament dans le traitement de la progeria Pr Nicolas Levy, Responsable du département de génétique médicale, Hôpital de la Timone, AP-HM
  • Atelier participatif [2/2] Leïla Bachir, F-CRIN
  • Table ronde avec des acteurs universitaires et de l’industrie ainsi que des représentants des patients, des enfants experts et des autorités réglementaires

Tarifs

Tarif non adhérents : 650 €
Tarif adhérents : 585 €

Gestionnaire de formation

Darles
darles.d@chu-toulouse.fr
05 61 32 43 98